La Agencia Brasileña de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) ha cancelado el registro del medicamento Elevidys en Brasil. La decisión, publicada este lunes 24 de agosto, se tomó a solicitud de la farmacéutica Roche tras evaluar los datos disponibles sobre el producto.

Según la agencia, la información recopilada hasta el momento no cumple con los requisitos para mantener el registro condicional, previamente otorgado al medicamento.

Los motivos de la decisión

Elevidys había recibido la autorización condicional en el país en diciembre de 2024. Este tipo de registro permite la comercialización de medicamentos con base en datos que aún se están consolidando, siempre que la empresa presente nuevas evidencias con el tiempo.

Según Anvisa, el análisis más reciente indicó que el conjunto de datos presentado no era suficiente para mantener dicha autorización. Antes de la cancelación, la comercialización del producto se suspendió en julio de 2025, mientras la agencia evaluaba cuestiones relacionadas con la seguridad.

El seguimiento de los pacientes continúa.

A pesar de la cancelación del registro, Roche sigue siendo responsable del seguimiento de los pacientes que ya recibieron el fármaco en estudios y programas clínicos previos.

En Brasil, las personas tratadas con Elevidys entre diciembre de 2024 y julio de 2025 continuarán siendo monitoreadas, y la información de seguridad se enviará a Anvisa, de acuerdo con la normativa vigente.

¿Qué es Elevidys?

Elevidys es una terapia génica indicada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara que afecta principalmente a niños y causa una pérdida progresiva de la fuerza muscular. El tratamiento se hizo conocido por ser uno de los más caros del mundo, con un costo estimado de alrededor de R$ 17 millones por paciente.

La compañía informó que mantiene el desarrollo clínico del fármaco y que podría presentar nuevos datos a Anvisa en el futuro. La agencia declaró que continuará evaluando cualquier solicitud con base en la evidencia disponible.